Kako piše Jutarnji.hr, čak 210 miliona dolara vredna je lutrija koju je na svetskom nivou raspisala farmaceutska kompanija Novartis.
I ne bi tu bilo ništa čudno da nije reč o “nagradnoj igri” koju igraju bolesna deca, a samo srećnici će dobiti potreban lek.
Radi se o trenutno najskupljem leku na svetu, Zolgensmi, za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasledne, neizlečive neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter.
Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošle nedelje.
Propisani kriterijimi
“Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijimima koje traži kompanija. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dve godine. Svi su oni registrovani u našem Referalnom centru”, kaže dr Milivoj Novak, pomoćnik direktora KBC-a Zagreb, gde se liječe svi hrvatski pacijenti oboleli od SMA.
Dodatno “sito” za pacijente biće postavljeno u samom Novartisu pa se zasad još ne zna hoće li svo četvoro hrvatskih pacijenta konkurisati za lečenje ovim novim lekom.
Za jedno dete se smatra da apsolutno mora “proći” jer zadovoljava sve kriterijume koje traži kompanija, ali to još uvek nije garancija da će “na lutriji” lek i stvarno dobiti. Valja naglasiti da su svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom trenutku na lečenju jednim od dva postojeća leka, Spinrazom i Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za lečenje Zolgensmom.
Nije registrovan u EU
Na samu pomen igre na sreću javnost u Hrvatskoj je zbunjena jer se ne pamti da je neka farmaceutska kompanija ikad organizovala lutriju u kojoj “pobednici” dobijaju lek. Naime, lek je za sada registrovan samo u SAD-u, dok se registracija u Evropi očekuje u julu i, prema nekim informacijama, za evropsko tržište cena leka trebala bi biti ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 milijuna dolara po dozi. Reč je o tome da kompanija AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog leka, pa je tako “višak od 100 doza leka”, koliko može više proizvesti u odnosu na potrebe SAD-a, namenila malim pacijentima širom sveta.
Zaključili su da je “slučajni odabir” najpravičniji način. Inače, nije retkost da farmaceutske kompanije, uglavnom kad se radi o novim lekovima, pre nego što se registruju u nekoj zemlji doniraju određenu količinu kao tzv. milosrdno davanje leka. Lek je besplatan i za tačno određenog pacijenta. No, u ovom slučaju firma se odlučila na neuobičajeno “milosrdno davanje” uz tvrdnju da će to biti pravičnije.
“Na razvoju ovog programa sarađivali smo s nezavisnim savetodavnim odborom za bioetiku koji je uključivao niz stručnjaka, kliničara, bioetičara i predstavnika pacijenata, ne bi li našli što pravedniji način da učinimo lek dostupnim putem globalnog milosrdnog davanja leka (MAP). S obzirom na naša ograničenja ponude i na temelju uputa odbora za bioetiku utvrdili smo da će se nasumičnim odabirom medicinski pogodnih pacijenata osigurati da ne favoriziramo nijedno dete ili zemlju u odnosu na drugu”, odgovorili su “Jutarnjem listu” iz Novartisa.
Dodaju da sarađuju s predstavnicima pacijenata i zdravstvenim radnicima kako bi čuli i njihovo mišljenje. Napominju da će razmotriti prilagođenja programa za koji kompanija ipak drži da odražava načelo pravičnosti, kliničkih potreba i globalne dostupnosti.
Naime, u firmi smatraju da bi velike zemlje po zakonu jačeg za svoje pacijente imale veću mogućnost da dođu do leka nego one male, a uglavnom manje razvijene, sa siromašnijim zdravstvenim sistemima. Zašto lutrija, odnosno sistem slučajnog odabira? Kažu da to u SAD-u nije neuobičajeno. Uostalom, i zelena se karta, odnosno dozvola rada i boravka u SAD, godinama dobijala upravo tako.
Inače, stručnjaci naglašavaju da ovaj lek najbolje deluje kad ga dobiju deca u prvih šest meseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena pre simptoma bolesti. U tom slučaju, ako bi dobili lek, bolest se ne bi razvila. Naime, lek kao nosilac gena koristi adenovirus. Problem za njegovu delotvornost bio bi da je pacijent pre uzimanja leka preboleo neki adenovirus, što bi značilo da je razvio antitela, odnosno da bi organizam mogao “neutralizovati” svojim imunološkim sistemom adenovirus koji nosi gen. U tom slučaju gen ne bi mogao stići tamo gde treba pa ne bio delotvoran. Upravo to će se ispitivati u određivanju je li neki pacijent podoban ili nije za ovu vrstu lečenja.
B92
