Pretklinički nalazi, objavljeni u časopisu Nature, opisuju novi lek dizajniran sa CRISPR-Cas9 tehnologijom za uređivanje gena u laboratoriji Daniela Duročera, starijeg istraživača na “Sinai Health” Institutu za istraživanje Lunenfeld-Tanenbaum (LTRI).
Istraživači su identifikovali esencijalne gene za održivost ćelija raka pojačanih CCNE1, koji su karakteristični za neke teško lečive karcinome jajnika, endometrijuma i bešike.
Otkrili su da je enzim PKMIT1 neophodan u ćelijama pojačanim CCNE1, ali ne i u inače zdravim ćelijama. U saradnji sa kompanijom za preciznu onkologiju “Repare Therapeutics”, tim je razvio lek pod nazivom RP-6306, koji blokira aktivnost PKMIT1 i efikasno ubija ćeliju raka.
“Ove ćelije raka zavise od enzima PKMIT1 da bi preživele”, rekao je Duročer. “Naši pretklinički podaci pokazuju ogromna obećanja u sposobnosti leka RP-6306 da cilja ove vrste tumora i duboko inhibira rast tumora.”
Trenutno, tumori sa CCNE1 amplifikacijom imaju vrlo malo terapijskih opcija. Dejvid Galo, viši naučnik u “Repare Therapeutics”, rekao je da su uspeli da pokažu da je RP-6306 i moćan i selektivan za oralnu upotrebu kod ljudi, prenosi Technology.
