Roditeljima dece koja boluju od retke mišićne bolesti pružen je znak nade predstavljanjem nove genske terapije prošle godine.
Lekom “zolgensma” leči se spinalna mišićna atrofija (SMA). Retka genetska bolest uzrokuje slabljenje mišića i može dovesti do problema s gutanjem i disanjem ili paralize.
Mnogima lek “zolgensma” može pomoći, ali košta 2,1 miliona dolara po obolelom. “Zolgensma” je, osim što je najskuplji lek na svetu, odobren jedino u SAD.
Proizvođač tog leka, švajcarski farmaceutski džin Novartis, došao je na kontroverznu ideju. U ponedeljak kompanija pokreće tombolu u kojoj će se znati imena 100 obolelih beba i male dece koja će dobiti lek.
Nagradno izvlačenje, koje su kritičari opisali kao etički upitnu marketinšku kampanju, privukla je pažnju roditelja širom sveta.
Sin Marine Mantel iz južne Nemačke, rođen 2018. godine, oboleo je od SMA.
“Prvih šest nedelja verovali smo da je potpuno zdrav, ali odjednom je prestao da se pokreće”, rekla je Mantel za DPA.
Mikaelu je dijagnostifikovana bolest koja pogađa jednu osobu na njih 8000 do 10.000 širom sveta.
Iako su Mikaela lečili “spinrazom”, prvim odobrenim lekom za SMA u svetu, američke kompanije Biogen, on je bio u nekolicini onih na koje genska terapija nije imala efekta.
“Počeo je da ima problema s plućima i nije mogao da se iskašlje”, rekla je
Marina Mantel.
Kada su američke vlasti dale zeleno svetlo alternativnom proizvodu “zolgensma” u maju prošle godine, Marina Mantel je odlučila da nastavi da se bori za sina.
Mikael je započeo s terapijom prošlog septembra, iako lek nije odobren u Nemačkoj.
“Dobro napreduje. Sada može da se samostalno okrene, može da sedne”, kaže njegova majka.
Lek “zolgensma” tek treba da bude odobren u Evropi.
“Naravno da lutrija nije ispravan potez, ali Novartis bar nešto preduzima”, rekla je Mantel. Zašto Novartis ne bi snizio cenu terapije, umesto davanja 100 besplatnih terapija?
Novartis je došao na tu ideju jer je želeo da učini lek dostupnim širom sveta što je pre moguće. Oko 200 dece u Americi je već primilo tu terapiju, rekla je portparolka kompanije.
Proizvodnja leka je ograničena, objašnjava ona. Fabrika u Ilinoisu može da proizvede samo 100 dodatnih doza ove godine, uz očekivane redovne narudžbine, dodaje.
Nemački naučnik Norbert Pol s tim nije saglasan. Kaže da je bolje napraviti selekciju pacijenata po određenim kriterijumima, a da se prednost da deci kojima je ponestalo drugih mogućnosti.
Nagradno izvlačenje ostavlja utisak da je regularna terapija “spinrazom” lošijeg kvaliteta i jeftinija alternativa “zolgensmi”. “To nije slučaj”, kaže Pol.
Jahim Spros, predsednik nemačkog udruženja za lobiranje za obolele pacijente, kaže da “se onima kojima je lečenje potrebno mora obezbediti pristup leku”.
